ROMA – Importanti novità nella gestione della sindrome di Lennox Gastaud e della sindrome di Dravet, grazie all’arrivo anche in Italia del trattamento a base di cannabidiolo.

Lo scorso 15 ottobre un nuovo Decreto Ministeriale ha annunciato l’inserimento delle composizioni per somministrazione orale a base di cannabidiolo ottenuto da estratti di Cannabis nella tabella dei medicinali, sezione B, in attesa della decisione definitiva dell’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) sull’approvazione della prima soluzione orale contenente il composto altamente purificato per le citate gravi sindromi epilettiche farmacoresistenti.

La sindrome di Lennox-Gastaut (LGS) è tra le più gravi sindromi epilettiche dell’infanzia, con esordio tra i 2-7 anni e associata frequentemente a ritardo mentale e dello sviluppo provocati dalle crisi epilettiche. Nel 30-75% dei casi sintomatici la malattia è associata a un danno cerebrale preesistente.

La sindrome di Dravet (SD) è anch’essa un’encefalopatia epilettica refrattaria, che si presenta in neonati altrimenti sani nel primo anno di vita. La SD in 2 casi su 3 si associa alle mutazioni del gene SCN1A (2q24.3), che codifica per il canale ionico del sodio.

Le crisi epilettiche compaiono ogni 1-2 mesi e spesso all’inizio si associano alla febbre. Sebbene la frequenza delle crisi diminuisca man mano che il bambino cresce, la prognosi a lungo termine della SD non è buona, a causa del deficit cognitivo e la persistenza dei disturbi del comportamento.

Il cannabidiolo è una sostanza che, a differenza degli altri metaboliti della Cannabis, non è psicoattiva e non crea assuefazione. Tra i diversi effetti riportati in letteratura, il cannabidiolo mostra un’azione anticonvulsivante e antidistonica.

“Si tratta di una importante ulteriore arma per il trattamento di queste gravi forme di epilessia”, dichiara Oriano Mecarelli, Presidente della Lega Italiana Contro l’Epilessia (LICE). “Il farmaco, infatti, riduce la frequenza delle crisi di oltre il 40%, anche dopo 12 mesi di trattamento, con un miglioramento nella qualità di vita di questi pazienti”.

Dal 1 novembre 2020 sarà possibile acquistare il composto in formulazioni allestite in farmacia solo attraverso ricetta non ripetibile del medico, ossia da rinnovarsi volta per volta.

Al fine della dimostrazione della liceità del possesso della preparazione magistrale, copia della ricetta timbrata e firmata dal farmacista all’atto della dispensazione deve essere consegnata al paziente o alla persona che ritira la preparazione magistrale a base di cannabis.

LICE sottolinea ancora una volta l’importanza di affidarsi a neurologi, neuropsichiatri infantili e neuropediatri esperti nella gestione di queste forme severe di epilessia, così da valutare accuratamente l’appropriatezza di questo nuovo intervento terapeutico.

Ogni paziente presenta infatti una storia clinica differente e solo il medico specialista è in grado di stabilire il percorso terapeutico più idoneo, ancor di più quando si tratta di patologie croniche.

Alessandra Gilardini, Ph.D.

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